Отец ребёнка со СМА добивается дорогостоящего лекарства, чтобы спасти жизнь сыну

Миша Бахтин из Екатеринбурга – первый младенец в России, у которого диагностировали спинальную мышечную атрофию (СМА) в столь раннем возрасте. Смертельный диагноз малышу поставили в полтора месяца. Родителям сказали, что сын проживёт полгода, а потом – что он никогда не задышит сам. Но Миша выжил, несмотря на все прогнозы.

Осенью и зимой 2020 года ребёнку сделали несколько инъекций «Спинразы». Это один из двух существующих препаратов патогенетической терапии для СМА, который назначают пожизненно. Но в случае с Мишей был сделан перерыв для того, чтобы ввести препарат «Золгенсма» – это лекарство вошло в Книгу рекордов Гиннесса как самое дорогое в мире. Цена одной ампулы достигает 160 миллионов рублей.

«Неравнодушные люди переводили по сто, двести, пятьсот рублей, дети разбивали перед Новым годом копилки. Даже бабушки приносили деньги, отложенные с пенсий», – рассказал Добро.Журналу отец мальчика Дмитрий Бахтин. 

Нужную сумму удалось собрать, Мише сделали долгожданный укол. Казалось, что он навсегда остановит СМА и мальчик самостоятельно побежит. Лекарство действительно спасло ребёнку жизнь, уверяют родители. Но это всего лишь этап к полноценному выздоровлению, терапию нужно продолжать. 

Того же мнения придерживается и лечащий врач Миши. Он назначил ребёнку поддерживающие уколы «Рисдиспланом». Одна инъекция стоит около 5,5 млн рублей, а делать их нужно каждые четыре месяца пожизненно. Таких огромных средств у семьи нет. 

Родители Миши обратились в Областную детскую клиническую больницу и Минздрав Свердловской области с заявлением о продолжении терапии, но чиновники отказали. Там заявили, что укол «Золгенсма» проводится однократно и эффект сохраняется всю жизнь. И продолжения терапии не требуется.

В 2021 года семья подала иск в суд. В 2022-ом он обязал областной Минздрав обеспечить Мишу лекарством. Представители ведомства подали апелляционную и кассационную жалобы, но решение суда об обеспечении Миши лекарством осталось в силе. Правда, со слов отца мальчика, препарат так и не выдали. Поэтому старший Бахтин вышел на одиночный пикет в Екатеринбурге, а затем – на Красной площади и у здания Правительства России. Его задержала полиция. 

«Все эти тяжбы длятся больше двух лет. Следственные органы и прокуратура не могут помочь. Я был просто в отчаянии, хотел добиться хотя бы какого-то результата», – рассказал корреспонденту Дмитрий Бахтин.

«На устной встрече нам сообщают, что необходимо продолжать приём препарата, но когда дело касается изложения аргументов на бумаге, то там указывают, что не показано продолжение терапии и они не могут её назначить. Мы считаем, что такие разногласия возникли из-за бюрократических моментов. Просто не хотят выделять деньги на дорогостоящий препарат», – объяснила позицию Добро.Журналу адвокат семьи Бахтиных Юлия Липинская.

С просьбой прокомментировать ситуацию Добро.Журнал обратился в фонд «Круг добра», который создан Указом Президента для поддержки детей с тяжёлыми и редкими заболеваниями. Средства в него поступают за счёт повышенного НДФЛ для граждан, чьи доходы превышают 5 млн рублей в год.

«Известно, что родители Михаила Бахтина провели сбор средств на препарат однократного введения “Золгенсма” ещё до создания фонда “Круг добра”. А ребёнок получил дорогостоящую генозаместительную терапию в начале 2021 года, – напомнил представитель фонда «Круг добра» Александр Колесниченко. – Сообщалось, что препарат дал эффект, но родителям показалось, что он – недостаточен».

По словам представителя Фонда, организация обеспечивает всех российских детей со СМА одним из трёх существующих препаратов. С 2021 года у неё 1272 подопечных с этим заболеванием. В частности, «Золгенсма» закупили для 170 детей на сумму около 18 млрд рублей. 

По словам Колесниченко, в Фонд заявка на обеспечение ребёнка не поступала, так как повторная или так называемая тандемная терапия (препарат «Спинраза» после «Золгенсма») по-прежнему имеет статус экспериментальной. Нет данных о проведенных международных или российских клинических исследованиях о её эффективности, и поэтому Фонд не имеет права её оплачивать.

«Адвокат и родители рассказывают историю о попытке получить “тандем” по-своему. Но, например, академик РАН, главный внештатный специалист Минздрава России по медицинской генетике Сергей Куцев на днях прямо обвинил родителей и адвоката в том, что они исказили его слова из их разговора. Ту же позицию заняли и врачи из федеральных медцентров, которые, как на прошлой неделе сообщил сам отец ребёнка, не назначили мальчику повторную терапию», – прокомментировал Колесниченко. 

«Возможно, в обычной практике тандемная терапия не используется. Но здесь есть особенный ребёнок с предписанием врача-невролога, который его наблюдает», – считает отец Миши. 

Он объяснил, что эти препараты работают по-разному: «Золгенсма» и патогенетическая терапия («Спинраза» и «Рисдиплам») действуют на разные типы генов и выполняют отличные друг от друга задачи.

Ситуацию с обеспечением детей медикаментами прокомментировала руководитель благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. 

«Я не могу говорить про лечение конкретного ребёнка, но могу сказать, что в мире не существует ни одного препарата, который бы работал в 100% случаях. Каждая ситуация должна рассматриваться конкретными медицинскими специалистами. Если применение одного препарата не даёт ожидаемого эффекта, то должна быть рассмотрена другая линия терапии», – сообщила Германенко Добро.Журналу.

«То, что говорит “Круг добра” – это вопрос доказательности для группы пациентов. Действительно, пока недостаточно информации, что такая терапия действенна для всех. Но почему есть уверенность, что именно этому ребёнку она не поможет? Если лекарство ему назначено врачом, оно должно быть получено», – продолжила она.