Благотворительный фонд «Круг добра» изменил критерии закупки препарата «Золгенсма» для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) — теперь его будут покупать пациентам только до двух лет и весом не более 13,5 кг.
Такое изменение «Круг Добра» обосновывает большим количеством заявок, приходящих из регионов по пациентам «значительно превышающим возраст 2 лет» и информацией в инструкции об ограниченном применении лекарства для пациентов этого возраста.
Председатель правления «Круга добра» Александр Ткаченко заявил, что компания-производитель еще ведет клинические исследования, и нет доказанных данных об эффективности и безопасности этого препарата для пациентов старше 2 лет.
Мастер-класс по Первой помощи
Стать волонтеромФонд «Семьи СМА» назвал дополнительные ограничения недопустимыми и считает, что это решение должно быть дополнительно обосновано с точки зрения новых данных, повлекших необходимость пересмотра существующих критериев.
«По декабрьским критериям лечение препаратом Золгенсма уже было обеспечено ряду пациентов согласно назначениям Федеральных центров. Насколько нам известно, ни у одного из этих детей не было выявлено серьезных проблем, связанных с безопасностью или эффективностью проводимого лечения», — говорят в «Семьях СМА».
Он также сообщает, что новое решение ставит под сомнение квалификацию как врачей-экспертов федеральных центров, так и самого экспертного совета фонда «Круг добра».
Напомним, что стоимость одной инъекции препарата «Золгенсма» — 2,1 млн долларов США.
Обложка: Марина Орлова